Nuevas terapias para retrasar la Esclerosis Múltiple Progresiva

La Esclerosis Múltiple (EM) es la enfermedad desmielinizante más frecuente del sistema nervioso central en humanos y supone la primera causa de discapacidad no traumática en adultos jóvenes.

Se trata de una enfermedad crónica en la que se produce inflamación, desmielinización, pérdida axonal, atrofia neuronal y destrucción estructural. Suele comenzar entre los 20 y los 40 años y afecta hasta tres veces más a las mujeres que a los hombres.

Según señalan los estudios más recientes la “prevalencia media global de la EM es de 33 casos por cada 100.000 personas, pero con una gran variedad entre los distintos países. La mayor prevalencia se encuentra en Norteamérica y en Europa con una prevalencia de 140 y 108 casos por cada 100.000 habitantes respectivamente. Mientras que la menor prevalencia se produce en Asia y África subsahariana con una prevalencia de 2,2 y 2,1 casos por cada 100.000 habitantes”.

 

Causas y síntomas de la Esclerosis Múltiple

 

La causa última de esta enfermedad no se conoce. Se trata de una patología multifactorial, de origen autoinmune, que se desarrolla en individuos genéticamente predispuestos sobre los que actúan diversos factores ambientales. Algunos de ellos son la exposición a ciertos virus, el tabaco, un Índice de Masa Corporal (IMC) alto en la adolescencia o los niveles de vitamina D, que parece podrían influir en su desarrollo. Así mismo, algunos de estos factores, como el tabaco o los niveles de vitamina D, se piensa que pueden favorecer la progresión de la enfermedad.

Los síntomas de la Esclerosis Múltiple son variables en función del área del sistema nervioso que esté afectada. Entre ellos se incluyen la debilidad o parálisis de las extremidades, alteraciones sensitivas, problemas visuales, alteraciones del lenguaje e incluso de la deglución. Algunos de estos síntomas pueden mejorar a lo largo del tiempo o producirse nuevos síntomas, como en las formas remitentes-recurrentes.

En otros casos, por el contrario, puede existir un empeoramiento progresivo, siendo causa de una importante discapacidad. No en vano se le denomina la “enfermedad de las mil caras”, ya que las manifestaciones clínicas son muy diversas.

 

Formas de la Esclerosis Múltiple

 

Existen varias formas basadas en el inicio y la evolución de la enfermedad, en función de los síntomas que se produzcan:

 

• La forma Remitente-Recurrente (RR) cursa de forma general con brotes y puede existir una recuperación parcial o total entre ellos. Esta forma afecta a un 85% de la población con EM al inicio. Se denomina brote a los síntomas que sufre un paciente debido a la aparición de nuevas lesiones desmielinizantes o bien por activación de una lesión previamente existente. Estos síntomas son muy variados, desde una hipoestesia o falta de sensibilidad, a una paresia o debilidad de una extremidad. Habitualmente duran más de 24 horas y pueden tardar hasta semanas en recuperarse o quedar secuelas de forma permanente.
• La forma Secundaria-Progresiva (SP) cursa con un empeoramiento progresivo sin brotes. Tras unos años en fase RR da lugar a formas de enfermedad más graves y discapacitantes.
• La forma Primaria Progresiva (PP) aparece hasta en un 15% de los pacientes con EM. Cursa con un inicio insidioso, con un empeoramiento lentamente progresivo desde el inicio sin que hayan existido brotes.
• Así mismo, existe una última forma de presentación clínica que es el Síndrome Cínico Aislado (CIS). Estos pacientes han sufrido un cuadro sugerente de EM, pero no cumplen todos los criterios de diagnóstico, pudiendo evolucionar o no hacia una EM.

 

Nuevas terapias: tratamientos farmacológicos de la Esclerosis

 

En los últimos años, gracias a los nuevos avances farmacológicos, se ha conseguido cambiar la historia natural de la enfermedad para intentar ralentizar su avance, así como disminuir la discapacidad a largo plazo.

Antes de existir estos tratamientos, la historia natural de la enfermedad se asociaba con una progresión continua de la discapacidad, que hacía al paciente dependiente para todas sus actividades de la vida diaria.

Además de las recomendaciones físicas y nutricionales, los tratamientos farmacológicos actuales o terapias modificadoras de la enfermedad (DMT) han conseguido modificar esta evolución de la enfermedad. Reduciendo la sintomatología, disminuyendo las lesiones a nivel radiológico y también las de la atrofia cerebral, si bien no están exentos de riesgo de variados efectos secundarios.

En marzo de 2021 se anunció la autorización en España de siponimod, comercializado como Mayzent®. Se trata de la primera opción de tratamiento oral para los pacientes adultos con esclerosis múltiple secundaria progresiva (EMSP) activa. Este medicamento ha resultado eficaz en el retraso de la progresión de la discapacidad. También ha retardado el deterioro de la velocidad de procesamiento cognitivo y la reducción del número de brotes.

 

Un nuevo fármaco para tratar la Esclerosis: siponimod

 

Según informa el laboratorio farmacéutico (Novartis), siponimod cuenta con la financiación del Sistema Nacional de Salud. Se dispensará sólo en farmacia hospitalaria con indicación restringida a pacientes adultos con EMSP activa definida por brotes o características de imagen típicas de actividad inflamatoria.

El ensayo clínico realizado comparó la eficacia y seguridad de Mayzent® en personas que padecen esclerosis múltiple secundaria progresiva con distintos niveles de discapacidad. Demostrando un perfil de seguridad consistente con los efectos conocidos de los tratamientos moduladores del receptor S1P. El análisis post hoc del estudio demostró que, en pacientes con esta patología concreta y con la enfermedad activa, Mazyent® redujo significativamente el riesgo relativo de progresión de la discapacidad.

 

Asimismo, los pacientes con EMSP activa tratados de forma temprana y continua con Mayzent® experimentaron un menor riesgo de progresión de la discapacidad que los pacientes que iniciaron su tratamiento con la terapia en régimen abierto tras la fase principal. Del mismo modo, el estudio revela que el tratamiento con Mayzent® aporta mejoras en la velocidad de procesamiento cognitivo en personas con EMSP activa.

Según señala el experto Xavier Montalbán, director del CEMCAT en el Hospital Universitario Vall d’Hebron (Barcelona), “la capacidad de retraso de la progresión de la discapacidad que ofrece esta nueva terapia permitirá a los pacientes mejorar significativamente su calidad de vida”.

Por otro lado, la jefa de la Sección de Neurología del Hospital Clínico San Carlos (Madrid), Celia Oreja, ha indicado que “siponimod es el único tratamiento que posee una acción dual. Por un lado, disminuye la inflamación y, por otro, ofrece el valor adicional de reducir la progresión de la patología. Contar con un fármaco con este mecanismo es muy importante para aquellos pacientes que siguen teniendo brotes y que, al mismo tiempo, están progresando. Otro beneficio de siponimod es que tiene muchos menos efectos secundarios que otros tratamientos de la misma clase”.

 

En definitiva, la llegada de este nuevo tratamiento va a suponer un avance significativo para frenar la discapacidad en los pacientes con esclerosis múltiple del tipo remitente-recurrente o secundaria progresiva activa, con menos efectos secundarios que otros fármacos semejantes.